Registro de células T CAR en SFDA

La Autoridad Saudí de Alimentos y Medicamentos ( SFDA ) supervisa el registro de las células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) en Arabia Saudita. Las células T CAR, un medicamento de terapia avanzada (ATMP), representan un enfoque innovador en terapia génica y oncología. El registro de estos productos requiere información clínica y de química, fabricación y control (CMC) específica para garantizar el cumplimiento de los requisitos de aprobación de medicamentos SFDA .

 

Registro de células CAR T

1. Requisitos de documentación

• La presentación debe incluir un Dossier de Producto Medicinal en Investigación (IMPD) detallado, formateado de acuerdo con los estándares del Documento Técnico Común electrónico (eCTD).
• Los solicitantes deben proporcionar información sobre atributos críticos de calidad (ACC), como seguridad, identidad, pureza, potencia y estabilidad. Esto garantiza que el producto cumpla con los límites aceptables durante los ensayos clínicos .
• El etiquetado debe incluir maquetas para su revisión. Por ejemplo, los productos de células T CAR derivados de fuentes autólogas deben incluir la declaración «SOLO PARA USO AUTÓLOGO».
• CMC
• Datos clínicos

2. Detalles de fabricación :

• El proceso de fabricación de células CAR-T debe incluir descripciones de la recolección celular, el enriquecimiento, la modificación genética, la expansión, la criopreservación y la formulación final. Cada paso debe detallar los materiales, los métodos y los controles para garantizar la consistencia y la seguridad.
• En el caso de las terapias autólogas, se pone énfasis en la trazabilidad y la segregación de materiales específicos del paciente para evitar la contaminación cruzada.
• Los solicitantes deben presentar información sobre las condiciones de fabricación, almacenamiento y transporte de la sustancia activa (SFA) y el producto farmacéutico (PF), garantizando la cadena de custodia desde la recolección hasta la administración. Esto se alinea con los estándares de SFDA para productos de terapia avanzada.
• La validación del proceso no es obligatoria durante las primeras fases clínicas; sin embargo, las estrategias de control del proceso y las evaluaciones de consistencia son cruciales.
• Se deben incluir detalles adicionales que describan los procedimientos de descongelación de células y la compatibilidad del producto descongelado con los dispositivos de administración o diluyentes previstos, ya que estas son consideraciones clave según las pautas SFDA .

3. Control de calidad :

• Se deben proporcionar especificaciones detalladas tanto para las impurezas relacionadas con el proceso (por ejemplo, ácidos nucleicos residuales, proteínas y reactivos) como para las impurezas relacionadas con el producto (por ejemplo, células no modificadas, partículas defectuosas) .
• Los métodos analíticos deben describirse detalladamente, incluyendo el uso de qPCR para la titulación genómica, la eficiencia de transducción y los ensayos de viabilidad. Esto garantiza que el producto cumpla con los requisitos de identidad, potencia y pureza.
• Las pruebas para detectar virus con capacidad de replicación, como RCA y RCR, son esenciales para garantizar que los vectores virales utilizados en la fabricación de células CAR-T mantengan su capacidad de replicación deficiente. Estas medidas cumplen con el compromiso de SFDA con la seguridad del producto.
• Incluir protocolos de pruebas de esterilidad es fundamental para productos frescos y criopreservados. Se pueden utilizar métodos de prueba innovadores, como los ensayos rápidos de esterilidad, para células CAR T frescas.

4. Uso clínico y etiquetado :

• Los productos deben estar etiquetados como «Solo para uso en investigación» con advertencias adicionales, como «NO EVALUADO PARA SUSTANCIAS INFECCIOSAS» si las pruebas del donante están incompletas.
• Las solicitudes deben incluir una descripción del manejo del producto, incluyendo las condiciones de envío, los controles de temperatura y la preparación para su administración. Estos detalles deben abordar la estabilidad del producto durante el transporte y la preparación in situ.
• Se deben proporcionar instrucciones completas para la descongelación, dilución y administración, garantizando la integridad del producto y la seguridad del paciente. Los detalles de manejo también deben abarcar las células criopreservadas, especificando los tiempos de descongelación y los protocolos para mantener la viabilidad, una consideración importante enfatizada por SFDA .

5. Estudios de estabilidad

• Se requieren estudios de estabilidad para confirmar la viabilidad y seguridad del producto a lo largo del tiempo. Los protocolos de estabilidad deben abordar parámetros como la esterilidad, la potencia y la actividad en las condiciones de almacenamiento y transporte propuestas.
• Para productos frescos como las células CAR T, cuya vida útil es limitada, se pueden implementar enfoques innovadores como pruebas de esterilidad durante el proceso para cumplir con los requisitos reglamentarios.
• Los datos de estudios de degradación forzada o pruebas de estabilidad acelerada pueden respaldar afirmaciones de estabilidad a largo plazo, mientras que los estudios en curso se utilizan para refinar las especificaciones de vida útil a medida que avanzan las fases clínicas.
• Las células T CAR criopreservadas requieren protocolos de congelación detallados y estudios de compatibilidad de contenedores para garantizar la viabilidad celular después de la descongelación y la entrega, cumpliendo con los altos estándares de SFDA .

Cumplimiento del fabricante

• Los fabricantes involucrados en la producción de terapias con células CAR T deben estar registrados y aprobados por la SFDA para garantizar el cumplimiento de las Buenas Prácticas de Fabricación ( GMP ).
• La SFDA visitará a todos los fabricantes involucrados en el proceso.

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