Enregistrement des cellules CAR T auprès de SFDA

L’Autorité saoudienne des produits alimentaires et pharmaceutiques ( SFDA ) supervise l’ enregistrement des cellules T CAR (récepteurs d’antigènes chimériques) en Arabie saoudite. Les cellules CAR T, un médicament de thérapie innovante (ATMP), représentent une approche révolutionnaire en thérapie génique et en oncologie. L’enregistrement de ces produits nécessite des informations cliniques et de chimie, de fabrication et de contrôle (CMC) spécifiques afin de garantir la conformité aux exigences d’approbation des médicaments SFDA .

 

Enregistrement des cellules CAR T

1. Exigences en matière de documentation

• La soumission doit inclure un dossier détaillé sur le médicament expérimental (IMPD) formaté conformément aux normes du document technique commun électronique (eCTD).
• Les demandeurs doivent fournir des informations sur les attributs de qualité critiques (AQC), tels que la sécurité, l’identité, la pureté, l’activité et la stabilité. Cela garantit que le produit respecte les limites acceptables lors des essais cliniques .
• L’étiquetage doit inclure des maquettes pour examen. Par exemple, les produits CAR T Cell issus de sources autologues doivent porter la mention « À USAGE AUTOLOGUE UNIQUEMENT ».
• CMC
• Données cliniques

2. Détails de fabrication :

• Le processus de fabrication des cellules CAR-T doit inclure une description de la collecte, de l’enrichissement, de la modification génétique, de l’expansion, de la cryoconservation et de la formulation finale des cellules. Chaque étape doit détailler les matériaux, les méthodes et les contrôles afin de garantir la cohérence et la sécurité.
• Pour les thérapies autologues, l’accent est mis sur la traçabilité et la séparation des matériaux spécifiques au patient afin d’éviter toute contamination croisée.
• Les demandeurs doivent fournir des informations sur les conditions de fabrication, de stockage et de transport des substances médicamenteuses (SM) et des produits pharmaceutiques (PP), garantissant ainsi la chaîne de traçabilité, de la collecte à l’administration. Ceci est conforme aux normes de SFDA pour les produits de thérapie innovante.
• La validation des processus n’est pas obligatoire au cours des premières phases cliniques ; cependant, les stratégies de contrôle des processus et les évaluations de cohérence sont cruciales.
• Des détails supplémentaires doivent décrire les procédures de décongélation des cellules et la compatibilité du produit décongelé avec les dispositifs d’administration ou les diluants prévus, car il s’agit de considérations clés selon les directives SFDA .

3. Contrôle qualité :

• Des spécifications détaillées doivent être fournies pour les impuretés liées au processus (par exemple, les acides nucléiques résiduels, les protéines et les réactifs) et les impuretés liées au produit (par exemple, les cellules non modifiées, les particules défectueuses) .
• Les méthodes d’analyse doivent être décrites en détail, notamment l’utilisation de la qPCR pour le titrage du génome, l’efficacité de la transduction et les tests de viabilité. Ces méthodes garantissent que le produit répond aux exigences d’identité, de puissance et de pureté.
• Les tests de détection de virus capables de se répliquer, tels que RCA et RCR, sont essentiels pour garantir que les vecteurs viraux utilisés dans la fabrication des cellules CAR-T restent déficients en réplication. Ces mesures répondent à l’objectif de SFDA en matière de sécurité des produits.
• L’inclusion de protocoles de test de stérilité est essentielle pour les produits frais et cryoconservés. Des méthodes de test innovantes, telles que les tests rapides de stérilité, peuvent être utilisées pour les cellules CAR-T fraîches.

4. Utilisation clinique et étiquetage :

• Les produits doivent être étiquetés comme « Usage expérimental uniquement » avec des avertissements supplémentaires, tels que « NON ÉVALUÉ POUR LES SUBSTANCES INFECTIEUSES » si les tests du donneur sont incomplets.
• Les dossiers doivent inclure une description de la manipulation du produit, notamment des conditions d’expédition, des contrôles de température et de la préparation avant administration. Ces informations doivent également porter sur la stabilité du produit pendant le transport et la préparation sur site.
• Des instructions complètes pour la décongélation, la dilution et l’administration doivent être fournies, garantissant l’intégrité du produit et la sécurité du patient. Les détails de manipulation doivent également couvrir les cellules cryoconservées, en précisant les temps de décongélation et les protocoles pour maintenir la viabilité, un point important souligné par SFDA .

5. Études de stabilité

• Des études de stabilité sont nécessaires pour confirmer la viabilité et l’innocuité du produit au fil du temps. Les protocoles de stabilité doivent tenir compte de paramètres tels que la stérilité, la puissance et l’activité dans les conditions de stockage et de transport proposées.
• Pour les produits frais comme les cellules CAR T, dont la durée de conservation est limitée, des approches innovantes telles que les tests de stérilité en cours de processus peuvent être mises en œuvre pour répondre aux exigences réglementaires.
• Les données issues d’études de dégradation forcée ou de tests de stabilité accélérés peuvent étayer les allégations de stabilité à long terme, tandis que les études en cours sont utilisées pour affiner les spécifications de durée de conservation à mesure que les phases cliniques progressent.
• Les cellules CAR T cryoconservées nécessitent des protocoles de congélation détaillés et des études de compatibilité des conteneurs pour garantir la viabilité cellulaire lors de la décongélation et de la livraison, conformément aux normes élevées de SFDA .

Conformité du fabricant

• Les fabricants impliqués dans la production de thérapies CAR T Cell doivent être enregistrés et approuvés par la SFDA pour garantir la conformité aux bonnes pratiques de fabrication ( BPF ).
• La SFDA visitera tous les fabricants impliqués dans le processus.

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