沙特阿拉伯的先进治疗药物 (ATMP) 法规：战略概述

沙特食品药品管理局（SFDA）制定了全面的法规，以改变先进治疗药物产品（ATMP）在沙特王国的分类和审批方式，如基因疗法、基于细胞的创新和尖端组合产品。

如果您从事生物技术、制药或医疗保健行业，以下是您需要了解的内容，以及这些内容对沙特阿拉伯患者护理和创新的未来有何影响。

ATMP 简介

ATMP 包括基因疗法、细胞疗法（如CAR-T 细胞）和组织工程产品，旨在治疗、预防甚至治愈复杂的疾病。它们代表着向个性化和再生医疗的重大飞跃。

ATMP 的分类

SFDA 将 ATMP 主要分为三类：

基因治疗药物产品 (GTMP)

• 使用重组核酸（DNA 或 RNA）从基因层面治疗或预防疾病的药物。
• 治疗效果必须直接来自基因序列或其表达。传染病疫苗除外。

细胞药物产品（CBMPs）

这涉及细胞或组织在接受者体内被大量操作或用于不同于捐献者的基本功能。CBMP 包括

• 体细胞治疗药物产品（sCTMPs）：指含有细胞或组织的生物药品，这些细胞或组织经过实质性处理或用于不同的基本功能，旨在通过药理学、免疫学或新陈代谢作用治疗、预防或诊断疾病。
• 组织工程产品（TEP）：含有工程细胞或组织，旨在再生、修复或替代人体组织，可能还包括生物材料或支架等其他物质。仅由非存活（死亡）细胞或组织制成的产品，主要不是通过生物作用发挥作用，不被视为组织工程产品。

联合 ATMP

先进疗法联合用药产品（ATMP）是一种将医疗器械与细胞或组织相结合的疗法，其中生物成分发挥着核心治疗作用。

用于分类（ATMP）的决策树

SFDA 根据产品是否含有直接驱动其治疗效果的工程化、可存活细胞或重组核酸对 ATMP 进行分类。对细胞进行实质性操作或将细胞用于不同功能的产品可被视为 ATMP。相比之下，动物细胞产品总是包括在内，而无生物作用的非存活细胞则不包括在内。

实质性操纵与非实质性操纵：影响有多大？

• 实质性操纵是指改变细胞/组织的核心特征或功能（基因编辑、细胞扩增）。
• 非实质性操作包括切割、打磨、破碎、成型、冷冻或清洗等基本工序，前提是基本属性保持不变。
• 这一区别至关重要：它决定了您的产品是 ATMP 还是标准药品/移植产品。

与 SFDA 合作

开发商可以在产品开发的任何阶段，甚至在获得临床数据之前，寻求分类建议。SFDA的分类有助于明确临床试验申请和进一步产品开发的监管框架和要求。

注册

• 提交前咨询：可选，但建议明确要求。
• 提交：申请要求与典型的药物申请要求类似。
• 标签：阅读药品标签要求。
• 临床试验：阅读SFDA 在沙特阿拉伯的临床试验要求
• 上市后监督：阅读《沙特药物警戒系统》。
• 制造商：必须获得 GMP 批准。
• 稳定性测试：参照SFDA 稳定性研究标准。

PharmaKnowl 如何支持 ATMP 注册

我们的生物技术专家将为您的基因和细胞疗法获得 SFDA 批准的战略制定提供支持，包括质量和临床要求方面的初步差距分析、与SFDA 举行提交前会议的准备工作以及与沙特阿拉伯顶级医疗机构的准入安排。

• 监管策略制定
• 准备和提交档案
• GMP 检查准备
• 标签和包装合规性
• 上市后监督规划
• 与医疗服务提供者签订就医协议

澎诺可以在您寻找当地商业合作伙伴的同时执行您的SFDA审批项目，从而大大加快 您的准入速度。请与我们联系，进行探讨性会面。