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由 PharmaKnowl 利雅德辦事處的監管事務團隊發佈。
沙特食品和药物管理局 （SFDA 负责监督嵌合抗原受体 （CAR） T 细胞在沙特阿拉伯的 注册 。CAR T 细胞是一种先进的治疗药物产品 （ATMP），代表了基因治疗和肿瘤学领域的开创性方法。注册这些商品需要特定的临床和化学、制造和控制 （CMC） 信息，以确保符合 SFDA 药品审批 要求。
CAR T 细胞注册
1. 文件要求
- 提交的文件必须包括详细的研究性医药产品档案 （IMPD），其格式符合电子通用技术文件 （eCTD） 标准。
- 申请人必须提供有关关键质量属性 （CQA） 的信息，例如安全性、特性、纯度、效力和稳定性。这可确保商品在 临床试验期间符合可接受的限量。
- 贴标 必须包含供审核的模型。例如，来自自体来源的 CAR T Cell 商品必须包含“仅供自体使用”的声明。
- CMC
- 临床数据
2. 制造细节：
- CAR T 细胞的制造过程必须包括细胞收集、富集、基因修饰、扩增、冷冻保存和最终配方的描述。每个步骤都应详细说明材料、方法和控制，以确保一致性和安全性。
- 对于自体疗法，强调患者特定材料的可追溯性和隔离，以防止交叉污染。
- 申请人必须提交有关原料药 （DS） 和药品 （DP） 制造、储存和运输条件的信息，确保从收集到管理的监管链。这与 SFDA 对先进疗法产品的标准一致。
- 在早期临床阶段，工艺验证不是强制性的;但是，过程控制策略和一致性评估至关重要。
- 其他详细信息应描述细胞解冻程序以及解冻产品与预期递送装置或稀释剂的兼容性，因为这些是 SFDA 指南中的关键考虑因素。
3. 质量控制：
- 必须为工艺相关杂质（例如残留核酸、蛋白质和试剂）和产品相关杂质（例如未修饰的细胞、有缺陷的颗粒）提供详细的规格。
- 应详细描述分析方法，包括使用 qPCR 进行基因组滴度、转导效率和活力测定。这些可确保产品满足特性、效力和纯度要求。
- 检测具有复制能力的病毒（如 RCA 和 RCR）对于确保 CAR T 细胞生产中使用的病毒载体保持复制缺陷至关重要。这些措施符合 SFDA 对产品安全的关注。
- 包括无菌检测方案对于新鲜和冷冻保存产品至关重要。创新的检测方法，如快速无菌检测，可用于新鲜的 CAR T 细胞。
4. 临床使用和标签：
- 商品必须贴上“仅供研究用途”的标签，并附加警告，例如如果供体检测不完整，则为“未经传染性物质评估”。
- 提交的内容应包括商品处理说明，包括运输状况、温度控制和管理准备工作。这些细节必须涉及商品在运输和现场预处理过程中的稳定性。
- 必须提供解冻、稀释和管理的全面说明，以确保产品完整性和患者安全。处理细节还应涵盖冻存细胞，指定解冻时间和维持活力的方案，这是 SFDA 强调的一个重要考虑因素。
5. 稳定性研究
- 需要进行稳定性研究，以确认产品随时间推移的可行性和安全性。稳定性方案应解决拟议储存和运输条件下的无菌性、效力和活性等参数。
- 对于保质期有限的新鲜产品（如 CAR T 细胞），可以实施创新方法（例如过程无菌检测）来满足监管要求。
- 来自强制降解研究或加速稳定性测试的数据可以支持长期稳定性声明，而正在进行的研究则随着临床阶段的进展而用于改进保质期规格。
- 冻存 CAR T 细胞需要详细的冷冻方案和容器兼容性研究，以确保解冻和递送时的细胞活力，符合 SFDA 的高标准。
制造商合规性
- 参与 CAR T 细胞疗法生产的制造商必须获得 SFDA 的注册和批准，以确保符合良好生产规范 （GMP）。
- SFDA 将访问参与该过程的所有制造商。
PharmaKnowl Consulting 如何提供帮助
在 PharmaKnowl Consulting，我们专注于监管咨询服务。我们的专家可以帮助您规划 CAR T 基因治疗产品的提交和交付注册项目，应用所有适用的名称，例如孤儿药资格认定 （ODD）、优先审评、突破性药物、删减和验证或有条件批准。确保快速访问、无缝合规性和成功审批。今天就联系我们以了解更多信息！
