SFDA 에 CAR T 세포 등록

사우디아라비아 식품의약품청( SFDA )은 사우디아라비아에서 키메라 항원 수용체(CAR) T 세포의 등록을 감독합니다. 첨단 치료 의약품(ATMP)인 CAR T 세포는 유전자 치료 및 종양학 분야에서 획기적인 접근법을 나타냅니다. 이러한 제품을 등록하려면 SFDA 의약품 승인 요건을 준수하기 위해 구체적인 임상 및 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 정보가 필요합니다.

 

CAR T 세포 등록

1. 문서 요구 사항

• 제출물에는 전자 공통 기술 문서(eCTD) 표준에 맞춰 작성된 자세한 임상 시험용 의약품 서류(IMPD)가 포함되어야 합니다.
• 신청자는 안전성, 확인, 순도, 효능, 안정성 등 주요 품질 속성(CQA)에 대한 정보를 제공해야 합니다. 이를 통해 제품이 임상시험 에서 허용 기준을 충족하는지 확인할 수 있습니다.
• 라벨에는 검토를 위한 모형이 포함되어야 합니다. 예를 들어, 자가 유래 CAR-T 세포 제품에는 “자가 사용 전용”이라는 문구가 포함되어야 합니다.
• 씨엠씨
• 임상 데이터

2. 제조 세부 사항 :

• CAR T 세포 제조 공정에는 세포 채취, 농축, 유전자 변형, 증식, 동결보관 및 최종 제형에 대한 설명이 포함되어야 합니다. 각 단계는 일관성과 안전성을 보장하기 위해 재료, 방법 및 관리 방법을 자세히 설명해야 합니다.
• 자가 치료의 경우 교차 오염을 방지하기 위해 환자 맞춤형 재료의 추적성과 분리에 중점을 둡니다.
• 신청자는 원료의약품(DS) 및 완제의약품(DP)의 제조, 보관 및 운송 조건에 대한 정보를 제출하여 수집부터 투여까지의 관리 연속성을 확보해야 합니다. 이는 SFDA 의 첨단 치료제 기준과 일치합니다.
• 임상 초기 단계에서는 공정 검증이 필수는 아니지만, 공정 관리 전략과 일관성 평가는 매우 중요합니다.
• 추가 세부 정보에는 세포 해동 절차와 해동된 제품과 의도된 전달 장치 또는 희석제의 호환성에 대한 설명이 포함되어야 합니다. 이는 SFDA 지침에 따른 주요 고려 사항입니다.

3. 품질 관리 :

• 공정 관련 불순물(예: 잔류 핵산, 단백질, 시약)과 제품 관련 불순물(예: 변형되지 않은 세포, 결함이 있는 입자)에 대한 자세한 사양을 제공해야 합니다 .
• 유전체 역가, 형질도입 효율, 생존율 분석을 위한 qPCR 분석을 포함하여 분석 방법을 자세히 설명해야 합니다. 이를 통해 제품이 동일성, 효능, 순도 요건을 충족하는지 확인할 수 있습니다.
• RCA 및 RCR과 같은 복제 가능 바이러스 검사는 CAR-T 세포 제조에 사용되는 바이러스 벡터가 복제 불능 상태를 유지하도록 하는 데 필수적입니다. 이러한 조치는 SFDA 의 제품 안전 강화 목표에 부합합니다.
• 신선 및 동결 보존 제품에는 멸균 시험 프로토콜을 포함하는 것이 매우 중요합니다. 신속 멸균 분석과 같은 혁신적인 시험 방법을 신선 CAR T 세포에 적용할 수 있습니다.

4. 임상적 사용 및 라벨링 :

• 기증자 테스트가 완료되지 않은 경우, 제품에는 “조사용으로만 사용”이라는 라벨과 “감염성 물질 평가되지 않음”과 같은 추가 경고 문구를 표시해야 합니다.
• 제출물에는 운송 조건, 온도 관리, 투여 준비 등 제품 취급에 대한 설명이 포함되어야 합니다. 이러한 세부 정보에는 운송 및 현장 준비 중 제품의 안정성에 대한 내용이 포함되어야 합니다.
• 해동, 희석 및 투여에 대한 포괄적인 지침을 제공해야 하며, 이를 통해 제품의 무결성과 환자 안전을 보장해야 합니다. 취급 세부 사항에는 냉동 보관된 세포도 포함되어야 하며, 생존력 유지를 위한 해동 시간과 프로토콜을 명시해야 합니다. 이는 SFDA 가 강조하는 중요한 고려 사항입니다.

5. 안정성 연구

• 안정성 연구는 시간 경과에 따른 제품의 생존 가능성과 안전성을 확인하기 위해 필요합니다. 안정성 프로토콜에는 제안된 보관 및 운송 조건에서의 무균성, 효능, 활성 등의 매개변수가 포함되어야 합니다.
• CAR T 세포와 같이 유통기한이 제한된 신선 제품의 경우, 규제 요건을 충족하기 위해 제조 과정 중 무균 테스트와 같은 혁신적인 접근 방식을 구현할 수 있습니다.
• 강제 분해 연구나 가속 안정성 시험에서 얻은 데이터는 장기 안정성 주장을 뒷받침할 수 있으며, 진행 중인 연구는 임상 단계가 진행됨에 따라 유통 기한 사양을 세부적으로 조정하는 데 사용됩니다.
• 냉동보관된 CAR T 세포는 해동 및 전달 시 세포 생존력을 보장하기 위해 세부적인 냉동 프로토콜과 용기 호환성 연구가 필요하며, SFDA 의 높은 기준을 충족해야 합니다.

제조업체 규정 준수

• CAR T 세포 치료제 생산에 참여하는 제조업체는 GMP (우수 제조 기준)를 준수하도록 SFDA 에 등록하고 승인을 받아야 합니다.
• SFDA 이 과정에 참여하는 모든 제조업체를 방문할 것입니다.

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