著者について
規制編集者
PharmaKnowl リヤド オフィスの規制業務チームによって発行されました。
サウジアラビア食品医薬品局（ SFDA ）は、サウジアラビアにおけるキメラ抗原受容体（CAR）T細胞の登録を監督しています。CAR T細胞は先進治療医薬品（ATMP）であり、遺伝子治療および腫瘍学における画期的なアプローチです。これらの製品の登録には、 SFDA医薬品承認要件への準拠を確保するために、特定の臨床情報と化学・製造・管理（CMC）情報が必要です。
目次
CAR T細胞登録
1.文書化要件
- 提出物には、電子共通技術文書 (eCTD) 標準に準拠した形式の詳細な治験薬書類 (IMPD) が含まれている必要があります。
- 申請者は、安全性、同一性、純度、効力、安定性といった重要品質特性（CQA）に関する情報を提供する必要があります。これにより、臨床試験において製品が許容限度を満たすことが保証されます。
- ラベルには、確認用のモックアップを含める必要があります。例えば、自己由来のCAR-T細胞製品には、「自己使用のみ」という文言を含める必要があります。
- CMC
- 臨床データ
2.製造の詳細：
- CAR-T細胞の製造プロセスには、細胞の採取、濃縮、遺伝子改変、増殖、凍結保存、そして最終製剤化に関する記述を含める必要があります。各ステップにおいて、一貫性と安全性を確保するために、材料、方法、そして管理について詳細に記述する必要があります。
- 自家療法の場合、交差汚染を防ぐために患者固有の材料の追跡可能性と分離に重点が置かれます。
- 申請者は、原薬（DS）および製剤（DP）の製造、保管、輸送条件に関する情報を提出し、採取から投与までの保管チェーン（Chain of Cumulative：流通管理）を確保する必要があります。これは、 SFDAの先進治療製品に関する基準に準拠しています。
- プロセス検証は初期の臨床段階では必須ではありませんが、プロセス制御戦略と一貫性の評価は非常に重要です。
- 追加の詳細には、細胞解凍手順、および解凍された製品と目的の送達デバイスまたは希釈剤との適合性について説明する必要があります。これらはSFDAガイドラインにおける重要な考慮事項です。
3.品質管理：
- プロセス関連の不純物（残留核酸、タンパク質、試薬など）と製品関連の不純物（未改変細胞、欠陥粒子など）の両方について詳細な仕様を提供する必要があります。
- ゲノム力価、導入効率、生存率試験におけるqPCRの使用など、分析方法について詳細に記載する必要があります。これにより、製品が同一性、効力、および純度の要件を満たしていることが保証されます。
- RCAやRCRなどの複製能を持つウイルスの検査は、CAR-T細胞の製造に使用されるウイルスベクターが複製不全状態にあることを確認するために不可欠です。こうした対策は、 SFDAの製品安全性への重点に合致しています。
- 無菌性試験プロトコルの導入は、新鮮製品および凍結保存製品にとって非常に重要です。迅速な無菌性試験などの革新的な試験方法は、新鮮CAR-T細胞にも適用可能です。
4.臨床使用およびラベリング：
- 製品には「研究用途のみ」というラベルを付け、ドナー検査が不完全な場合は「感染性物質の評価は行われていません」などの追加の警告を付記する必要があります。
- 提出書類には、輸送条件、温度管理、投与準備など、製品の取り扱いに関する説明を含める必要があります。これらの詳細は、輸送中および現場での調製中の製品の安定性について言及するものでなければなりません。
- 製品の完全性と患者の安全を確保するために、解凍、希釈、投与に関する包括的な指示を提供する必要があります。取り扱いの詳細には、凍結保存された細胞も含まれ、解凍時間と生存率を維持するためのプロトコルを明記する必要があります。これはSFDAが強調する重要な考慮事項です。
5.安定性試験
- 製品の生存性と安全性を長期にわたって確認するには、安定性試験が必要です。安定性試験プロトコルでは、計画された保管および輸送条件下での無菌性、効力、活性といったパラメータを検討する必要があります。
- CAR T 細胞のような保存期間が限られている新鮮な製品の場合、工程内無菌テストなどの革新的なアプローチを実施して、規制要件を満たすことができます。
- 強制分解研究や加速安定性試験のデータは長期安定性の主張を裏付けることができ、進行中の研究は臨床段階の進行に合わせて保存期間の仕様を改良するために使用されます。
- 凍結保存された CAR T 細胞には、解凍および配送時の細胞生存率を確保し、 SFDAの高い基準を満たすための詳細な凍結プロトコルと容器適合性試験が必要です。
メーカーコンプライアンス
- CAR T細胞療法の製造に携わる製造業者は、適正製造基準（ GMP ）への準拠を保証するために、 SFDAに登録および承認を受ける必要があります。
- SFDAプロセスに関与するすべての製造業者を訪問する予定です。
PharmaKnowlコンサルティングがどのように役立つか
PharmaKnowl Consultingは、薬事規制コンサルティングサービスに特化しています。当社の専門家は、CAR-T遺伝子治療製品の申請計画策定と承認取得プロジェクトの実行を支援し、希少疾病用医薬品指定（ODD） 、優先審査、画期的医薬品、簡略化検証、条件付き承認など、該当するすべての指定を適用します。迅速なアクセス、スムーズなコンプライアンス、そして承認取得の成功を保証します。詳細については、今すぐお問い合わせください。
